Naukowcom z Instytutu Weizmanna i Uniwersytetu Waszyngtońskiego udało się osiągnąć, że zmodyfikowane komórki odpornościowe zmniejszały ilość blaszek związanych z chorobami neurodegeneracyjnymi w eksperymentach na zwierzętach. To odkrycie, o którym poinformował znany kardiolog Eric Topol na swoim koncie na X, otwiera nowe możliwości terapeutyczne.
Czy terapia raka, która zmieniła leczenie nowotworów złośliwych krwi, może również otworzyć nowe możliwości leczenia choroby Alzheimera?
Ponad trzydzieści lat temu profesor Zelig Eshhar z Instytutu Naukowego Weizmanna, który zmarł latem 2025 roku, położył podwaliny pod nowy rodzaj terapii nowotworowej oparty na genetycznej modyfikacji komórek odpornościowych pacjenta w celu oddziaływania na określone cząsteczki w organizmie.
W nowym badaniu, opublikowanym w środę, 9 lutego w czasopiśmie Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS) , międzynarodowa grupa badawcza pod kierownictwem naukowców z Instytutu Naukowego Weizmanna i Szkoły Medycznej Uniwersytetu Waszyngtońskiego w St. Louis po raz pierwszy przedstawiła zastosowanie terapii CAR-T w leczeniu choroby Alzheimera .
Terapia wykazała obiecujące wyniki w mysim modelu choroby Alzheimera, potencjalnie otwierając drogę do leczenia choroby Alzheimera i innych chorób neurodegeneracyjnych.
Wraz ze starzeniem się światowej populacji choroby neurodegeneracyjne, w tym choroba Alzheimera, stają się coraz poważniejszym problemem zdrowia publicznego . Skuteczność istniejących metod leczenia, w tym zatwierdzonych w ostatnich latach, nie została jeszcze ostatecznie ustalona i istnieje pilna potrzeba opracowania nowych podejść terapeutycznych.
Jedną z głównych cech choroby Alzheimera jest gromadzenie się płytek białkowych beta-amyloidu w mózgu, czemu towarzyszą objawy zapalenia tkanek mózgowych.
Grupa badawcza pod kierownictwem profesora Ido Amita z Wydziału Immunologii Systemowej im. Weizmana i profesora Jonathana Kipnisa z Wydziału Medycznego Uniwersytetu Waszyngtońskiego, a także pod kierownictwem doktora Pavle Boskovica, pracownika naukowego Wydziału Medycznego Uniwersytetu Waszyngtońskiego, wyizolowała komórki T z układu odpornościowego zdrowych myszy i genetycznie zmodyfikowała je tak, aby rozpoznawały i reagowały na białka amyloidowe w mózgu.
Następnie naukowcy wstrzyknięli te zmodyfikowane komórki myszom, w mózgach których już występowały blaszki beta-amyloidowe, charakterystyczne dla choroby Alzheimera. Zastrzyki doprowadziły do znacznego zmniejszenia złogów amyloidowych , a także do obniżenia markerów stanu zapalnego w tkankach mózgu.
„Przedstawiamy pierwsze podejście wykorzystujące komórki CAR-T do leczenia chorób neurodegeneracyjnych” — powiedział dr Kipnis z Instytutu Weizmanna. „To ważny krok naprzód w odkrywaniu nowych metod leczenia choroby Alzheimera . Nie mniej interesująca jest możliwość dostosowania tych uniwersalnych komórek do dostarczania środków terapeutycznych w różnych chorobach neurodegeneracyjnych, oprócz choroby Alzheimera, takich jak stwardnienie zanikowe boczne (ALS) i choroba Parkinsona”.
„W przyszłych badaniach mamy nadzieję wykazać, że wykorzystanie genetycznie zmodyfikowanych komórek T przyczynia się również do regeneracji po ciężkich uszkodzeniach mózgu i stymuluje regenerację tkanki mózgowej” – mówi Amit.
„Te przyszłe odkrycia mogą potwierdzić, że technologia CAR-T może służyć jako szeroka platforma terapeutyczna do leczenia chorób mózgu, od nowotworów po udary i przewlekłe choroby neurodegeneracyjne”.
Według szacunków Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) ponad 55 milionów osób (8,1% kobiet i 5,4% mężczyzn powyżej 65 roku życia) cierpi na demencję. Przewiduje się, że do 2030 roku liczba ta wzrośnie do 78 milionów, a do 2050 roku – do 139 milionów.
